مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اشاره به ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) به کشور، افزود: این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان است که با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی توسط شرکت بهستان دارو به کشور ما هم وارد شد.

به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خبردارو؛ سعید اعظمیان افزود: در حال حاضر بیش از  پنج هزار بیمار اس ام ای در دنیا از این دارو استفاده می‌کنند، این دارو در سال 2020 تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2021 تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است و سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1400 تایید کرد و امروزه این دارو در بیش از 86 کشور مورد تایید است.

وی با اعلام اینکه هم اکنون 609 بیمار مبتلا به اس ام ای در کشور ثبت شده‌اند، گفت: بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی-نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیش‌رونده و نادر بوده و شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلا است.

مدیرعامل انجمن SMA ادامه داد: بیماری اس ام ای در اثر حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ می‌دهد که در نتیجه آن پروتیئن اس ام ان (SMN) در سطح بدن کاهش یافته و عملکرد عضلات در همه نواحی و ارگان‌های بدن تحلیل می‌رود، که خوشبختانه با مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک می‌شود.

وی گفت: داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکت‌کننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکت‌کننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شرکت‌کننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن 60 سالگی بوده‌اند.

اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شده‌اند، افراد مبتلا به همه تایپ‌های بیماری SMA و افرادی که قبلا از داروی‌های دیگری استفاده نموده‌اند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخص‌های کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود توانایی‌های حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.