تایید یک ژن درمانی جدید برای نوعی اختلال عصبی نادر

سازمان غذا و داروی آمریکا ژن درمانی دیگری از شرکت بلوبرد بایو را برای درمان آدرنولکودیستروفی مغزی (ALD) تأیید کرد.

به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خبردارو؛ شرکت بلوبرد بایو اعلام کرد: ژن درمانی SKYSONA می تواند از پیشرفت اختلالات عصبی در پسران با آدرنولوکودیستروفی اولیه جلوگیری کند.

در ماه آگوست ژن درمانی Beti-cel این شرکت بعنوان گرانترین درمان تاریخ با قیمت 2.8 میلیون دلار برای یک بیماری خونی نادر به تایید رسید.

بیماری آدرنولکودیستروفی نوعی بیماری ژنتیکی است که به غشای عایق سلول های عصبی در مغز (غلاف میلین) آسیب می رساند، این بیماری در اثر جهش ژنی به نام ABCD1 ایجاد می شود که منجر به تجمع اسیدهای چرب در مغز و نخاع می شود و معمولاً در پسران بین 3 تا 12 سال رخ می دهد.